2025年1月22日，FDA批准了Medexus公司的烷化剂GRAFAPEX(treosulfan，曲奥舒凡)彩娱乐邀请码，与氟达拉滨商酌，当作异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的预科罚决议，用于1岁及以上患有急性髓细胞性白血病(AML)或骨髓增生相称抽象征(MDS)的成东谈主和儿科患者。新药展望将于2025年上半年在好意思国上市。

批准基于立地活性对照的MC-FludT.14/L测验II(NCT00822393)的效果，测验比较了GRAFAPEX与白消本分袂商酌氟达拉滨当作同种异体移植的预科罚决议的疗效。

顺应条目的患者包括18至70岁的成东谈主，患有AML或MDS、Karnofsky功能情状≥60%、年齿≥50岁或造血细胞移植同一症指数[HCTCI]评分>2。有570名患者立地采纳GRAFAPEX(n=280)或白消安(n=290)。

三季度单季度营收增长21.7%，亏损小幅收窄公司2024 年1-9 月归母净利润为-6,669.98 万元，同比下降147.55%；第三季度归母净利润671.62 万元，同比下降84.33%。2024 年1-9 月公司息税折旧摊销前利润（EBITDA）为15,254.32 万元，同比下降41.38%；第三季度EBITDA 为8,628.19 万元，同比增长10.45%。

主要疗效效果策画是总生计期(OS)，界说为从立地分组到因任何原因物化的时代。

效果流露，把柄捐献者类型和风险组进行分层，与白消安比拟，OS的风险比在立地分组东谈主群中为0.67(95%CI:0.51，0.90)，在AML患者中为0.73(95%CI:0.51，彩娱乐合作加盟飞机号@yy123951.06)，在MDS患者中为0.64(95%CI:0.40，1.02)。

最常见的不良响应(≥20%)是肌肉骨骼痛苦、口腔炎、发烧、恶心、水肿、感染和吐逆。选用的3级或4级非血液学践诺室相称是GGT(γ-谷氨酰革新酶)升高、胆红素升高、ALT(丙氨酸氨基革新酶)升高、AST(天冬氨酸氨基革新酶)升高和肌酐升高。

在对测验的最终考据分析中，采纳GRAFAPEX挽救的患者的中位随访时代为15.4个月，采纳白消安挽救的患者的中位随访时代为17.4个月。在GRAFAPEX组中，2年无事件生计率为64.0%（95%CI，56.0-70.9），在白消安组中为50.4%（95%CI，42.8-57.5）。常见的不良事件是血液化学效果相称和胃肠谈疾病，而申报的严重不良事件很少。

研究东谈主员以为，GRAFAPEX当作AML或MDS同一症或老年患者的异基因造血干细胞移植预科罚决议，其疗效不劣于白消安。

“FDA的批准为成东谈主和儿科患者提供了一个有效的遴荐，有可能晋升总生计率，同期将反作用降至最低，”该临床测验主要研究员Filippo Milano博士说。

GRAFAPEX的批准推选剂量为在第-4、-3和-2天每天10g/m²商酌在第-6、-5、-4、-3和-2天每天30mg/m²的氟达拉滨，并在第0天进行异基因造血干细胞输注。

注：本文旨在先容医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引彩娱乐邀请码，请接头主治医生。

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